7月1日,由我校科技处、校科协主办,化材学院、西北大学纳米医学与工程中心承办的“西北大学创新论坛”第一千七百二十七讲在长安校区举行。巩长旸研究员应邀为我校师生作了题为“CRISPR基因编辑工具体内递送系统研究”的报告。我校相关专业师生代表参加了报告会。
报告中,巩长旸研究员首先介绍了CRISPR系统的概念以及功能,并指出其具有高识别精度、高编辑效率和高商业化程度等优势。随着CRISPR系统的发展优化,巩老师重点研究其在肿瘤治疗中的应用,通过对基因组进行操纵,从源头上关闭基因表达,从而对肿瘤治疗产生更加彻底和长期的效果。随后,针对“如何在递送过程中保持CRISPR系统的结构稳定和生物活性,并实现高校递送和适时释放”这一关键的科学问题,巩长旸研究员课题组设计并构建了高效、低毒的新型自组装人工病毒RRPHC靶向基因导入系统,将单靶点治疗转为双靶点治疗实现了固有免疫与适应性免疫共激活。同时,通过构建对超大质粒具有高转染效率的氟化小分子量PEI载体并递送CRISPR /Cas9系统,构建在较低载体/质粒比例下,具有较高转染效率的人工仿病毒载体MUSE,并携载双靶向MT-CRISPR/Cas9系统,前者实现了小鼠体内基因编辑,得到较好肿瘤治疗效果,后者实现了胞内彻底阻断PD-L1和CD47免疫检查点,重塑免疫微环境。他提出,采用NanoCD携载CRISPRa系统,实现靶基因定点启动,构建了无外源抗原和外源免疫佐剂的新型原位肿瘤疫苗,并且采用多重响应性的人工仿病毒载体实现CRISPR系统体内高效转染和快速起效,实现更强的抗肿瘤效果。最后,巩长旸研究员表示,实现CRISPR系统的体内可控编辑,降低脱靶效率,并利用CRISPR的可遗传特性,可进一步探索CRISPR系统在体内形成原位肿瘤疫苗等新应用。
巩长旸研究员的报告深入浅出,引人入胜,现场气氛活跃,交流热烈,充分体现了交叉学科领域的思维碰撞。